Filosto (Universita' Brescia): "Una nuova terapia per la malattia di Pompe"

ANSACOM 'OSSERVATORIO MALATTIE RARE' La malattia di Pompe e' una delle prime malattie neuromuscolari ad avere avuto un trattamento. Si tratta di un trattamento enzimatico sostitutivo. Fino a poco tempo fa esisteva una sola terapia; oggi ne esistono addirittura tre. L'ultima di queste, di recentissima introduzione, e' una terapia con un enzima ricombinante, associato a un altro farmaco che si chiama miglustat ed e' una terapia che stiamo cominciando a somministrare ai nostri pazienti. Ha caratteristiche che promettono di darci maggiori soddisfazioni rispetto al classico trattamento che abbiamo utilizzato in passato. I dati degli studi effettuati sono incoraggianti. Aspettiamo di vedere i miglioramenti nel real world. Massimiliano Filosto, Professore Associato di Neurologia presso il Dipartimento di Scienze Cliniche e Sperimentali dell'Universita' degli Studi di Brescia e Direttore Clinico del Centro Clinico NeMO-Brescia per le Malattie Neuromuscolari